2021-06-03 第204回国会 参議院 厚生労働委員会 第22号
昨年には、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬であるゾルゲンスマに約一億六千七百万円もの薬価が設定され、大きく報じられたのは記憶に新しいところです。それ以前にも、白血病治療薬のキムリアやがん治療薬のオプジーボなど高額医薬品が登場するたびに、今後の医療保険財政に対する議論が沸き起こってきました。
昨年には、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬であるゾルゲンスマに約一億六千七百万円もの薬価が設定され、大きく報じられたのは記憶に新しいところです。それ以前にも、白血病治療薬のキムリアやがん治療薬のオプジーボなど高額医薬品が登場するたびに、今後の医療保険財政に対する議論が沸き起こってきました。
我が国で、大臣、二例目となる小児の遺伝病である脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療製剤であるノバルティス社のゾルゲンスマ、これは二〇二〇年の五月に薬事承認されて、一億六千七百七万七千二百二十二円の薬価ですかね、想像を絶しますよね。 ゾルゲンスマというのは、アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療薬にほかなりません。
御指摘のとおり、ゾルゲンスマでございますけれども、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の……（吉田（統）委員「いやいや、ちょっと待った。聞いたことだけ答えてください。時間がないので」と呼ぶ）はい。 二〇二一年度の投与患者数は年間二十五人、市場規模は四十二億円と予測しておりまして、医療保険財政への影響は限定的であると考えております。
このゾルゲンスマにつきましては、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の小児患者に対してこれ一回の投与で長期間の効果が期待できる、大変画期的な製品でございます。このゾルゲンスマにつきましては、五月十三日の中医協で審議の上、保険適用が了承されました。五月二十日から適用する予定と、このようにしているところでございます。
それもそうですし、既に米国で製造販売承認されている薬の中には、例えばイエスカルタ、約四千二百万円、ラクスターナ、約九千五百万円というものもありますし、また、日米で製造販売承認申請中のゾルゲンスマという脊髄性筋萎縮症の薬は一回四億円以上、こういう超高額薬がこれからもどんどん保険適用される可能性があるということであります。
ちょっと順番を変えさせていただいて、大臣、最初にお伺いさせていただきたいんですけれども、ちょっと説明長くなりますが、先日、脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの当事者の方が集まって情報交換するＳＭＡサミットというものが大阪市内で開催されまして、参加をさせていただきました。ＳＭＡというのは、生まれながら徐々に筋力が低下して、筋萎縮が進行する難病なんです。十万人に一人から二人発症すると言われております。
ロボットスーツを用いた歩行運動処置につきましては、平成二十八年四月から、脊髄性筋萎縮症や筋萎縮性側索硬化症を始めとした八つの指定難病の患者に対して使用する場合を保険適用としております。委員御指摘の脳卒中や脊髄損傷などへの保険適用の拡大につきましては、企業の開発に係る意向にもよりますが、現時点では、こうした疾患への有効性、安全性などの知見が得られていない状況でございます。
ちょうど一年前の予算委員会で、発症率が十万人に一人という指定難病の脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの治療薬の一日も早い承認ということをお願いしましたところ、総理からも当時の厚生労働大臣からも大変力強い御答弁をいただきました。そのおかげで昨年の七月三日の日に承認されまして、八月三十一日には保険適用となりました。本当にありがとうございました。
○国務大臣（塩崎恭久君） 今御指摘がございました脊髄性筋萎縮症、いわゆるＳＭＡですね、この治療薬につきましては昨年十二月に承認申請が行われております。患者数が極めて少ない希少疾病用の医薬品として指定をした上で、申請から通常は十二か月ぐらい要するわけでございますけれども、九か月以内に承認することを目標として優先的な審査を進めてまいりました。
まず冒頭、法案審査に先立ちまして、脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの治療薬の承認につきまして、大臣にお伺いさせていただきたいと思います。 先週の金曜日に薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会におきまして、乳児期に発症した１型については承認が適当と判断されました。今後、一か月以内には承認されると伺っておりますが、一か月と言わずに一刻も早く承認をしていただきたいと思います。
ＳＭＡ、脊髄性の筋萎縮症という進行性の指定難病がございます。十万人に一人か二人、平成二十四年に大体七百人ぐらい、発症は乳幼児期が多くて、筋力の低下と筋肉の萎縮、麻痺を起こす神経難病である。 治療法もない、薬もないというふうに言われておりましたけれども、昨年、米国で効果が極めて高い薬が開発されまして、米国でも申請三カ月足らずで承認、日本でも昨年、ＰＭＤＡの方に承認申請をされている。
脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡという病気を御存じでいらっしゃいますでしょうか。ＳＭＡというのは進行性の難病で、筋力の低下と筋肉の萎縮と麻痺を引き起こす神経難病で、もう既に指定難病になっています。状態によって１型から４型に分類されます。罹患率というのは十万人に一人か二人と。発症は乳幼児期が多くて、重篤な場合は気管切開して人工呼吸器を付けなければ生きていけません。
○国務大臣（塩崎恭久君） 今御指摘の脊髄性筋萎縮症、いわゆるＳＭＡですが、この治療薬については御指摘のとおり昨年十二月に承認申請が行われておりまして、患者数が極めて少ない希少疾病用医薬品として優先的な審査を行う医薬品に既に御指摘のように指定をしております。これ、通常十二か月ぐらい掛かると思うわけでありますけれども、九か月以内に承認することを目標として今審査が進められております。
私は、脊髄性筋萎縮症、これは英語の頭文字を取ってＳＭＡと呼ばれておりますが、そのＳＭＡという神経難病の子供の父親となったことを契機にいたしまして、今まで全く経験したことのなかった親の会の立ち上げや運営などを体験し、平成十五年から、認定ＮＰＯ法人難病のこども支援全国ネットワークの事務局におきまして、難病や慢性疾患、障害のある子供とその家族を支える活動に微力ながら従事しております。
ＳＭＡをお取り上げになりましたけれども、これも脊髄性筋萎縮症と、こういうことで、希少な難病として研究を推進するため、既に難治性疾患克服研究事業の対象疾患にはこれはおっしゃるように位置付けられております。 具体的には、ＡＬＳ、筋萎縮性側索硬化症等の他の神経疾患とともに、病態の解明、治療法の開発に向けた研究、在宅医療等も含めた医療体制の構築に向けた研究等に取り組んでいるところでございます。
私は先日、ＳＭＡ、脊髄性筋萎縮症という難病団体の方々から陳情を受けました。ＳＭＡは難病中の難病と言われるＡＬＳの類縁疾患でありながら、医療費の公費負担対象には該当せず、高額の医療費に苦しんでいます。先日、テレビで放映された、筋肉が骨になってしまうＦＯＰという病気も難病中の難病であります。ほかにも多くの希少疾患の患者、家族が医療費の公費負担を求めて一日千秋の思いで運動を続けています。
前回の質問でもお話しさせていただきましたが、この海老原宏美さんという方、このパネルで今お見せさせていただいておりますけれども、脊髄性筋萎縮症、車いすでおひとり暮らし、一日約十六時間介助を受け、月五百時間使っておられます。そして、夜間は人工呼吸をつけておられるわけです。こういう方々にとっては、利用基準の上限が決められてサービスの時間が減ったら、即、命にかかわる問題なんですね。
「ニュースＪＡＰＡＮ」に出ていられた海老原宏美さん、脊髄性筋萎縮症で、車いすでおひとり暮らしであります。昨日、集会に来ていられて、私もお目にかかってまいりました。きょうも傍聴席にお見えになっております。牧井さんの隣に座っておられます。この方も、収入が給料十二万円と年金。この方の場合は、自己負担が厚生労働省さんの試算によると二万四千六百円かあるいは四万二百円になるということなんですね。
僕は今こう見えても実は三十八歳なんですけれども、私と同い年の方のお子さんで、私の地元池田市に折田涼君という今五年生の子がおられるんですが、この子の病気はいわゆるウェルドニッヒ・ホフマン病、日本語で言うと乳幼児型進行性脊髄性筋萎縮症、要は、生まれてだんだん筋肉が動かなくなっていく。動くのは、今指先がほんの少し動くのと、目がぎょろぎょろとこういうふうに動かされるだけ。
まず、具体的な事例を御紹介申し上げますと、この方は札幌に住む三十四歳の女性でございますけれども、十二歳のときに脊髄性筋萎縮症のため人工呼吸器をつけたままホームヘルパーさんやボランティアの方々に支えられて生活をしている方でございます。町へ出るときは寝台用のストレッチャー、車いすつき寝台で町へ出かけると。
百二十人の入園児を病類別割合で見ますと、脊髄性小児麻痺九％、脳性小児麻痺七九・一％、火傷瘢痕二・五％、その他九％となっており、脳性小児麻痺が大きな割合を占めております。ここでの平均在園日数は三年六カ月で、中にはかなり長期化しているものもあり、一方では入園を希望する待機児童が多数存在している実情にかんがみ、問題点とされています。
そのほかのおかあさん方は、やはり熱にうなされたりなんかした、みな早期発見ということを言っておられますけれども、実際、現場では、すでにその状態が進まないことには、脳性麻痺である、脊髄性なんだということがわからない状態でございます。
たとえば熊本大学などでは脳波などの調査からそうした中枢性あるいは脊髄性の影響があるのではないかということを述べております。 で、こういうふうに白ろう病とわれわれは一言に言っておりますが、実際は手だけではなしに、全身の障害であるというふうに申し上げたいと思います。
ただ、いま問題になっておるのは脊髄性あるいは中枢性の相当脳のある部分がやられるということが、脳波の研究とかそういうことからかなりはっきりしてきておりますから、そういうことを通じてあり得るのではないか。